7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

发挥好中医抗疫的作用******

　　核心阅读

　　不同的人感染上病毒以后，产生的临床表现是不一样的。中医就是根据这些表现再结合当时的气候、地域情况进行治疗，即“天地人”合参，所以中医不畏惧病毒变异。

　　当新冠感染患者转为危重症，中医药依然可以发力。这时候需要中西医联手，中西医结合，发挥出“1+1＞2”的效果。

　　我们前段时间在北京方舱治疗了1000多例轻型患者，用上中药后都取得了很好的效果，降低了转重率。

　　变异株XBB.1.5是否引起大范围腹泻还属未知。如果新变异株感染表现除呼吸系统外，还以腹泻为主，中医药治疗也会有办法。

　　当前，新冠病毒感染造成的疫情还在持续。到底该如何认识这轮疫情以及接下来的形势？人们在感染新冠病毒之后如果出现了比较严重的症状，该如何治疗？针对这些热点问题，本报记者专访了北京中医药大学东直门医院主任医师、北京中医药大学肝病研究院院长、原赴武汉国家中医医疗队领队叶永安，请他解疑释惑。

　　“天地人”合参，中医不畏惧病毒变异

　　记者：中医如何看待新冠病毒感染？中医药能否应对、如何应对？

　　叶永安：纵观中国历史，一部中医史就是一部抗疫史。3000多年来，发生的瘟疫就有500多次。随着病毒的变异，疫情的一波波涌现，我们还需要与新冠病毒继续作斗争。即使新冠病毒消失了，过些年新的病毒还会出现，这不以人类的意志为转移。

　　几千年来，中医一直庇护着中华民族。人类正是在长期与疾病（包括病毒）做斗争的过程中成长和壮大起来的。不同的人感染上病毒以后，产生的临床表现是不一样的。中医就是根据这些表现再结合当时的气候、地域情况进行治疗，即“天地人”合参，所以中医不畏惧病毒变异。

　　历史经验告诉我们，中医也是在不断与疾病尤其是与疫病（即传染病）做斗争的过程中形成经验而传承和发展下来的，说明面对病毒中医可以应对，也能够应对。武汉抗疫是中医及中西医结合抗击疫情的一次生动实践，已经过去近3年了，其中很多经验值得回顾与借鉴，当然，还要结合现在的“天地人”的变化而作相应的调整，这也是中医取得疗效的根本之所在。

　　若发病早期就用上中药，不少人可以避免白肺

　　记者：我们看到，有患者出现白肺现象，这是怎么造成的？中医药如何进行针对性治疗？很多人“阳康”之后产生乏力、咳嗽不断、睡眠差等症状，这是否是新冠感染的后遗症？该如何调理以防止后遗症的困扰？

　　叶永安：当肺部的炎症比较重，渗出比较多的时候，也就是肺的白色影像区域面积达到了70%、80%，在临床上俗称为白肺，一般高龄合并有严重基础疾病的患者可能会出现。如果在发病早期就用上中药，不少人是可以避免的，或者即使发生也会比较轻。关键是尽早发现，在医生的指导下及时准确用药。

　　实际上，从国家层面到各省市都有一些中医治疗的指导意见出台，是可以参照使用的，关键是患者与大夫的及时对接。处理好轻症居家、重症到医院的关系，既不要造成医疗资源挤兑，也不能耽误重症救治。

　　一些人“阳康”之后产生乏力、咳嗽不断、睡眠差等症状，这是病毒感染造成人体的伤害，有一个恢复的过程。做到起居有时、饮食有节、避免过劳，一般在短时间内能够恢复。症状偏重一点的，在确认肺部及其他脏器检查正常情况下，可以服一些中药帮助恢复。

　　基本病理机制不变，中医就可维持原治疗方案

　　记者：有患者在“阳康”一段时间后又“复阳”了，中医药有没有办法防止这种情况的出现？面对新冠病毒毒株不断变异的情况，中医药如何应对？怎样随时调整？“三药三方”是否还管用？能否对不同地区不同毒株混杂传播的局面来个“一揽子解决”？

　　叶永安：“复阳”指感染者症状基本消失，核酸或抗原检测阴性了之后，再次检测又发现阳性了。一般认为这时检出的是一些病毒的片段，并不是完整的病毒。一般的复阳都是发生在康复之后一个月内。如果已经超过一个月，核酸又呈阳性，再感染的可能性就比较大。如果是再感染了，中医药也可以治疗。前面说到中医治病是治疗感染病毒的人，不管病毒怎么变，中医都能辨证施治。

　　因时、因地、因人制宜，基本病理机制不变，中医就可以维持原治疗方案。若基本病理机制变了，就要因时因人而变。据此，“三药三方”可以继续使用，但对于一些重症患者要根据具体情况由医生来研判。依据这样的基本思路，对不同地区不同毒株混杂传播的局面应进行辨证施治。

　　老人一有发热咳嗽症状，要尽早用上中药

　　记者：目前的疫情给有基础病的老年人造成威胁。该如何保护这个脆弱的群体？

　　叶永安：我们看到目前的疫情给有基础病的老年人造成了威胁，尤其是未完成疫苗接种的人群。

　　对居家且有基础病的老年人，首先平时要控制好基础病，感染后要密切观察。因为老年人往往症状表现不明显，如发热不是很高，并不代表病情不重，一有发热咳嗽症状要尽早用上中药，同时密切跟踪患者病情变化，如果病情持续加重就要到医院救治。如果及时用药，属轻症的老年人不少是能够居家平稳渡过难关的，关键在一个“早”字。需要提醒的是，部分老年人病情刚恢复时，要注意避免劳累、保持好睡眠、注意营养，防止病还未痊愈，又合并其他感染而致病情突然加重，这也是近期一些老年人出现意外的原因之一。

　　遇到危重症患者，要发挥好中西医结合作用

　　记者：犹记得3年前武汉抗击疫情时，中医药发挥了重要作用。中医治疗还被引入了重症监护病房。当时的经验是在一个城市取得的，是否适用于更大范围感染的现实？如何让中医药发挥救治危重症患者的作用？

　　叶永安：三年前的武汉保卫战，中医药无论在轻型、普通型、重症还是危重症的治疗上都发挥了应有的作用，尽管当时的经验是在武汉这一个城市取得的，其基本思路和方法是能够应用到更大范围感染的现实中去。据我所知，参加武汉抗疫的医务人员在近3年的北京疫情防控中都发挥了骨干作用，其他地方也是这样。

　　武汉的经验告诉我们，当新冠病毒感染患者转为危重症，中医药依然可以发力。这时候需要中西医联手，中西医结合，发挥出“1+1＞2”的效果。

　　3年前，我们在武汉通过中西医联手抢救过来的危重症年逾80岁的患者，至今依然恢复良好。如果遇到危重症患者，中医药要积极参与，最大限度发挥好中医药这一民族瑰宝的作用，发挥出中医药治病救人的独特作用。

　　形成中西医结合的良好氛围，发挥出抗疫的中国特色

　　记者：中西医结合、中西药并用，是中国疫情防控的一大特点，也是中医药传承精华、守正创新的生动实践。在接下来的疫情防控中，如何进一步推进中西医结合、中西药并用？

　　叶永安：在接下来的疫情防控中，老年人和儿童的轻型患者是重点，要尽快用上中药，防止转成重症，将重症发生率尽可能降下来，从而进一步降低病亡率。我们前段时间在北京方舱治疗了1000多例轻型患者，用上中药后都取得了很好的效果，降低了转重率。

　　对于一些重症尤其是危重症患者，可采用中西医结合、中西药并用，最大限度去救治患者。武汉抗疫以及后来的多地抗疫应用中医药的经验，已充分说明中医药在疫情防控中的重要作用。

　　当前，进一步深化中西医结合“四有”机制，发挥出抗疫的中国特色。中医药人更要有使命担当的精神，勇于实践，更好地发挥出中医药的作用，为接下来的疫情防控作出应有的贡献。

　　面对奥密克戎变异株，中医药依然可以发挥作用

　　记者：新冠病毒奥密克戎的变异株（XBB.1.5）出现新的病患特点，中医有什么应对措施？

　　叶永安：我们前面提到，无论病毒怎么变异，中医药都有应对之策，重要的是我们要抓住新冠病毒感染人的核心病机予以施治。

　　实际上，3年来新冠病毒在中医主要表现以“湿毒”为主，不同的变异株在不同年份、不同季节及不同地域表现出兼夹“风、寒、燥”或者化热的不同特点，但其湿毒主要侵犯中医的肺、脾两脏，以肺为主，临床可表现为咳嗽、咽痛等呼吸系统症状外，还可以表现为恶心、腹泻等消化系统症状，不同的变异株表现特点会有所不同。尽管有报道称新冠病毒可以侵犯全身多个脏器，但还是以这两个系统表现为主。

　　变异株XBB.1.5是否引起大范围腹泻还属未知。如果新变异株感染表现除呼吸系统外，还以腹泻为主，中医药治疗也会有办法，如腹泻属外有表证、里有热邪的可选用“葛根芩连汤”、脾虚为主的可选用“参苓白术丸”，若外有寒邪、内有湿滞的也可选用“藿香正气”系列等。总之，只要在大夫指导下选择好用药，我们完全能够应对新的变异株。（记者 卫庶 熊建）